24 stycznia 2022

Portal Medyczny UMEDICALS.COM

o Zdrowiu dowiesz się więcej

Umedicals.com
Dnia 19.01.2022 Rekordowe ilości pieniędzy napływają dla badań nad terapiami genowymi (m.in. z Capital Venture) z roku na rok w samym USA w 2020 było to 20 mld. USD a w 2021 pomimo wahań - ponad 23 mld. USD. Główne obszary tych badań to ludzkie oczy, wątroba, płuca, mięśnie.     Dnia 18.01.2022 C&EN News opublikował artykuł opisujący wynalazek Paxlovidu, pierwszego doustnego leku przeciwnowotworowego wynalezionego przez chemików medycznych firmy Pfizer. Projekt rozpoczął się w marcu ubiegłego roku, kiedy to, podobnie jak wiele innych firm, większość pracowników Pfizera zaczęła pracować w domu. Owen, kierownik projektu, był wcześniej odpowiedzialny za ten projekt i został poproszony przez swojego szefa o znalezienie projektu dotyczącego wirusa antyneostrykcyjnego. Cel został wkrótce zidentyfikowany jako 3CL (Mpro), ponieważ białko neokoronawirusa było ograniczone, a proteaza odniosła wiele sukcesów w swojej dziedzinie wirusowej, a także dlatego, że Pfizer miał już wysokiej jakości lead, który hamował 3CL wirusa SARS, PF-00835231, który był aktywny, ale wymagał wstrzyknięcia, a zespół cyklizował amid, aby usunąć donora wiązania wodorowego w celu zwiększenia doustnej biodostępności. Po 21 miesiącach Paxlovid został wprowadzony na rynek przez EUA i stał się ostatnią linią obrony w zwalczaniu omikronu.Nowe koronawirusy, jak wiele wirusów, są dwuwarstwowym, pokrytym lipidami RNA, który wyraża 29 białek, z których każde stanowi wysoce destrukcyjną grupę reakcyjną. Jednak wiele z tych białek jest początkowo połączonych ze sobą jak żołnierze sił specjalnych w pojeździe wojskowym i mogą się swobodnie poruszać tylko wtedy, gdy zostaną rozszczepione jedno po drugim przez 3CL. 3CL jest proteazą, która wiąże się ze specyficzną sekwencją peptydów, a następnie hydrolizuje wiązanie amidowe ukierunkowane przez nukleofilową grupę sulfhydrylową w aktywnej cysteinie. Proteazy generalnie mają słabe powinowactwo do związków innych niż peptydy o podobnych substratach, dlatego inhibitory proteaz są analogami peptydów, co sprawia, że stabilność hydrolityczna i właściwości transmembranowe są głównym wyzwaniem optymalizacyjnym. Wysoka polarność peptydów utrudnia przenikanie przez błony komórkowe, ponieważ we krwi obecne są również różne proteazy i esterazy. Projektowanie analogów peptydów pozbawionych cech peptydów (tzw. peptydomimetyków) stanowi od dawna aktualny problem w chemii medycznej.Nawet peptydy wymagają zwykle dużej masy cząsteczkowej, aby mieć wystarczające powinowactwo, co jeszcze bardziej zmniejsza możliwości farmakologiczne, ponieważ im większa masa cząsteczkowa, tym gorsza rozpuszczalność i właściwości transmembranowe. Aby zmniejszyć zależność od masy cząsteczkowej, chemicy wykorzystują niekiedy nukleofilową aktywność chemiczną grupy sulfhydrylowej, aby wprowadzić do cząsteczki grupę elektrofilową i utworzyć z nią wiązanie kowalencyjne. Prekursor 5231 wykorzystuje keton hydroksylowy, który tworzy nieodwracalne wiązanie kowalencyjne z grupą sulfhydrylową w dwuetapowej reakcji i dlatego jest bardziej aktywny niż PF-07321332 firmy Paxlovid, którego grupa cyjanowa również tworzy wiązanie kowalencyjne z grupą sulfhydrylową, ale jest ono odwracalne i dlatego mniej aktywne. Jednakże, keton hydroksylowy ma kilka wad: po pierwsze, grupa hydroksylowa jest bardziej polarna i wpływa na doustną biodostępność; po drugie, grupa ketonowa sprawia, że centrum chiralne znajdujące się obok niej jest bardziej odwracalne i mniej stabilne; i po trzecie, jest trudniejsze do syntezy na dużą skalę. Rozważając za i przeciw, zespół Pfizer zdecydował się na cyjan.Paxlovid został wprowadzony na rynek w mniej niż dwa lata, ponieważ opierał się na badaniach nad SARS, a sekwencja wnęki wiążącej ligand 3CL w SARS i nowym koronawirusie była identyczna, a także dlatego, że Pfizer był również głównym graczem, demonstrując instytucjonalną przewagę dużej firmy farmaceutycznej. Ponadto, w ciągu ostatnich 20 lat odkrycia małej cząsteczki leku pogłębiła zrozumienie narkotyków tworzących przestrzeń jest również ważnym powodem, przemysł jest teraz bardzo jasne, w jaki sposób poprawić rozpuszczalność, właściwości transmembranowe, stabilność metaboliczna, gdzie iść i gdzie nie iść modyfikacji strukturalnych są bardzo jasne, rytonawir wzrost cyp substratu stabilność jest również powszechnie znany. Wreszcie, bardzo ważnym czynnikiem jest również jasność wyboru celu. Często mówi się, że są konie, które przebiegają tysiąc mil, ale nie tak często, ale nadal łatwo jest zidentyfikować (lub wyhodować) tylko te konie, które mogą przebiec tysiąc mil, jak w przypadku Nowego Koronawirusa. Odkrywanie leków na choroby jest najczęściej kwestią wyboru konia, który potrafi wykonać balet i zaprowadzić Cię na szczyt Mount Everest, więc projektowanie leków może nie być najbardziej krytycznym krokiem w projekcie, ale raczej wiarygodna ocena właściwości kandydata na lek jest kluczem do sukcesu lub porażki i efektywności badań i rozwoju. Możemy to omówić bardziej szczegółowo, kiedy będziemy mieli czas.    Dnia 16.01.2022 GlaxoSmithKline potwierdziło, że odrzuciło trzy niezamówione warunkowe i niewiążące oferty Unilevera na działalność GSK związaną z ochroną zdrowia konsumentów, co oznacza, że przejęcie przez Unilevera działalności GlaxoSmithKline związanej z ochroną zdrowia konsumentów oficjalnie upadło.GlaxoSmithKline powiedział, że kategorycznie odrzucił wszystkie trzy oferty z Unilever na podstawie tego, że fundamentalnie niedoszacowane działalności opieki zdrowotnej konsumentów i jej perspektyw na przyszłość. GlaxoSmithKline powiedział, że ostatnia propozycja otrzymana przez firmę 20 grudnia 2021 roku miała całkowitą wartość przejęcia 50 mld funtów, w tym 41,7 mld funtów w gotówce i 8,3 mld funtów w akcjach Unilever. Obecnie działalność w zakresie opieki zdrowotnej nad konsumentami pozostaje wspólnym przedsięwzięciem firm GlaxoSmithKline i Pfizer, przy czym GlaxoSmithKline posiada 68% udziałów większościowych, a Pfizer 32%.Zarząd GlaxoSmithKline już wcześniej kładł duży nacisk na maksymalizację wartości dla swoich akcjonariuszy i starannie ocenił każdą z propozycji Unilevera. W swojej ocenie Zarząd i jego grupa doradcza doszli do wniosku, że działalność firmy GlaxoSmithKline w zakresie konsumenckiej opieki zdrowotnej została przekształcona od 2014 r. i osiągnęła udaną integrację z portfelem konsumenckiej opieki zdrowotnej firmy Novartis w 2015 r. oraz portfelem firmy Pfizer w 2019 r. Co ważniejsze, transformacja ta zapewniła również firmie GlaxoSmithKline platformę do wieloaspektowej ekspansji i optymalizacji, w tym zbycia marek o niskim wzroście, wprowadzenia nowych modeli innowacji w zakresie badań i rozwoju, optymalizacji łańcucha dostaw i sieci produkcyjnej oraz ciągłych inwestycji w nowe dane, platformy analityczne i możliwości, co doprowadziło również do stworzenia wiodącej globalnej firmy zajmującej się ochroną zdrowia konsumentów, której roczna sprzedaż w 2021 roku wyniesie 9,6 mld funtów.Zarząd firmy GlaxoSmithKline i jej Zespół doradczy wysoko ocenili jej działalność w zakresie opieki zdrowotnej nad konsumentami, stwierdzając, że posiada ona wyjątkowy portfel światowej klasy marek wiodących w swojej kategorii, globalną skalę z zasięgiem i możliwościami dystrybucyjnymi, obsługując ponad 100 rynków, silne zdolności w zakresie budowania marki, innowacji i technologii cyfrowych, a także oferuje wyjątkową propozycję łączącą zaufaną naukę z ludzkim zrozumieniem i silnym zaangażowaniem w realizację swoich celów i ambicji w zakresie wzrostu, co byłoby trudne do pogodzenia z ceną zakupu przez Unilever.W odpowiedzi na sytuację finansową, GlaxoSmithKline jest również przekonane, że firma ma obecnie dobrą pozycję na rynku, aby nadal być liderem w nadchodzących latach. GlaxoSmithKline twierdzi, że globalny rynek sektora opieki zdrowotnej dla konsumentów jest wart 150 miliardów funtów i nadal istnieje ogromny popyt wynikający z rosnącego nacisku na zdrowie i dobre samopoczucie, starzejącego się społeczeństwa i rodzącej się klasy średniej. Glaxo zauważyło, że jego biznes konsumenckiej opieki zdrowotnej zapewnił 4% organiczny wzrost sprzedaży w latach 2019-2021, pomimo negatywnego wpływu pandemii COVID-19.GlaxoSmithKline przedstawił również optymistyczne prognozy na przyszłość, twierdząc, że silny średnioterminowy wzrost sprzedaży będzie napędzany przez stały wzrost kluczowych marek, takich jak Oral Care, Menopause VMS i Pain Relief, a także innowacje rynkowe w USA i Chinach oraz dalszy wzrost na innych rynkach wschodzących. Zarząd GlaxoSmithKline jest przekonany, że działalność Consumer Healthcare może nadal przynosić roczny organiczny wzrost sprzedaży na poziomie do 4% do 6% w średnim okresie.W rezultacie GlaxoSmithKline ostatecznie stwierdziło, że oferta Unilevera zasadniczo nie odzwierciedla rzeczywistej wartości przedsiębiorstwa i jego potencjału wzrostu. Rada Dyrektorów GlaxoSmithKline zgodziła się również, że propozycje nie leżą w najlepszym interesie akcjonariuszy GlaxoSmithKline, ponieważ trzy dni przejęcia zasadniczo zaniżają wartość działalności w zakresie opieki zdrowotnej nad konsumentami i jej perspektyw na przyszłość.W przyszłości dyrektorzy GlaxoSmithKline będą kontynuować realizację propozycji wydzielenia działu Consumer Healthcare w celu stworzenia nowej, niezależnej, wiodącej, globalnej firmy konsumenckiej, najprawdopodobniej do połowy 2022 roku, co byłoby największym planem restrukturyzacyjnym dla GlaxoSmithKline od 20 lat.    Dnia 15.01.2022 Duńska firma biofarmaceutyczna Ascendis Pharma ogłosiła, że Komisja Europejska (KE) zatwierdziła Lonapegsomatropin Ascendis Pharma (TransCon hGH), długo działający hormon wzrostu do leczenia niedoboru hormonu wzrostu (GHD) we wstrzyknięciach podskórnych raz w tygodniu. Jest on specjalnie wskazany dla dzieci i młodzieży w wieku od 3 do 18 lat z niedoborem wzrostu spowodowanym niewystarczającą produkcją endogennego hormonu wzrostu (GH). VISEN Pharmaceuticals posiada wyłączną licencję na TransCon hGH w Wielkich Chinach i obecnie prowadzi badania kliniczne 3 fazy nad tym produktem.W USA preparat TransCon hGH został zatwierdzony w sierpniu 2021 r. do leczenia pediatrycznej GHD pod nazwą handlową Skytrofa (lonapegsomatropina-tcgd) u pacjentów w wieku 1 roku i starszych, ważących co najmniej 11,5 kg (25,4 funtów), u których występuje niewydolność wzrostu (niewydolność wzrostu) spowodowana niewystarczającą produkcją endogennego hormonu wzrostu (GH). Jest on wskazany u pacjentów pediatrycznych w wieku 1 roku i starszych, ważących co najmniej 11,5 kg (25,4 funtów), u których występuje niedobór wzrostu spowodowany niewystarczającym wytwarzaniem endogennego hormonu wzrostu (GH).Warto zaznaczyć, że TransCon hGH jest pierwszym i jedynym tygodniowym produktem hormonu wzrostu do leczenia GHD u dzieci w USA i UE. Dzięki przejściu na cotygodniowe zastrzyki pacjenci, którzy wcześniej otrzymywali zastrzyki raz dziennie, mogą spodziewać się zmniejszenia liczby dni wstrzyknięć w ciągu roku o 86%.Niedobór hormonu wzrostu u dzieci (GHD) jest poważnym i rzadkim zaburzeniem spowodowanym niedostatecznym wydzielaniem hormonu wzrostu przez przysadkę mózgową. Dzieci z GHD nie tylko mają niski wzrost, ale także cierpią z powodu zaburzeń metabolicznych, wyzwań psychospołecznych, deficytów poznawczych i niskiej jakości życia. Przez dziesięciolecia, standardem opieki dla GHD było raz dziennie podskórne zastrzyki ludzkiego hormonu wzrostu (hGH) w celu poprawy wzrostu i efekty metaboliczne. Obciążenie terapeutyczne związane z codziennymi wstrzyknięciami jest duże zarówno dla opiekunów, jak i dla pacjentów, co może prowadzić do słabego przestrzegania zaleceń i pogorszenia ogólnych wyników leczenia.TransCon hGH (rumpelstilbestrol) to długo działający hormon wzrostu, wstrzykiwany podskórnie raz w tygodniu, który uwalnia niemodyfikowany ludzki hormon wzrostu (hGH) w sposób ciągły w organizmie na przewidywalnym poziomie terapeutycznym z tym samym hormonem wzrostu (somatropiną), jak w produktach hormonu wzrostu raz dziennie. Dane kliniczne wykazały, że lek Skytrofa podawany raz w tygodniu charakteryzował się wyższym rocznym wskaźnikiem wzrostu (AHV) w 52. tygodniu przy podobnym profilu bezpieczeństwa i tolerancji w porównaniu z produktami zawierającymi hormon wzrostu podawanymi raz dziennie.Jeśli chodzi o nowe leki na GHD, we wrześniu 2020 r. długo działająca pochodna hormonu wzrostu Sogroya (somapacitan-beco) firmy Novo Nordisk, podawana raz w tygodniu, została zatwierdzona przez amerykańską FDA do leczenia GHD u dorosłych. sogroya jest pierwszą raz w tygodniu podskórną terapią ludzkim hormonem wzrostu (hGH) w leczeniu GHD u dorosłych, podczas gdy inne zatwierdzone przez FDA leki na GHD zostały dopuszczone do obrotu. Sogroya jest wytwarzana z naturalnego hGH zmodyfikowanego w celu zwiększenia jego wiązania z białkami osocza, dzięki czemu nadaje się do podawania raz w tygodniu. Lek Sogroya jest również obecnie opracowywany w celu leczenia GHD u dzieci.TransCon hGH jest jedynym na świecie ludzkim hormonem wzrostu opracowanym przy użyciu opatentowanej technologii " Przejściowej koniugacji (TransCon)". Mechanizm działania tego leku różni się od mechanizmu działania długo działających analogów hormonu wzrostu innych technologii. Zapewnia uwalnianie niezmodyfikowanego, aktywnego ludzkiego hormonu wzrostu w organizmie przez 7 dni, zapewniając dystrybucję tkankową aktywnego ludzkiego hormonu wzrostu i utrzymanie raz dziennie rekombinowanego hormonu wzrostu (rhGH).    Dnia 12.01.2022 W 2021 r. amerykańskie firmy z sektora cyfrowej opieki zdrowotnej pozyskały 29,1 mld USD w ramach 729 transakcji. + W 2021 r. przeprowadzono 272 transakcje fuzji i przejęć, czyli prawie dwukrotnie więcej niż w 2020 r. (146), a także odnotowano rekordową liczbę 23 publicznych wyjść z inwestycji, czyli prawie trzykrotnie więcej niż w 2020 r. Rok 2021 był największym rokiem inwestycji w sektorze cyfrowej opieki zdrowotnej w USA, wspieranym przez niespotykane wcześniej narzędzia infrastrukturalne i opcje modeli biznesowych. Ostatnie dwanaście miesięcy nauczyło nas, że kiedy kapitał nie jest ograniczeniem, pozostaje tylko realizacja. Firmy, które przyjmują kapitał bez inwestowania w infrastrukturę, innowacje w modelach biznesowych, talenty i przywództwo, czeka w przyszłości ciężka przeprawa przez kolejne kwartały, aby sprostać oczekiwaniom związanym z wysokimi wycenami.(RockHealth)    Dnia 10.01.2022 Od wybuchu epidemii neokorony (dalej również nazwa koronawirusa) w 2019 r. do chwili obecnej na całym świecie zatwierdzono kilka szczepionek przeciwko neokoronie, leków zapobiegawczych przeciwko neokoronie oraz leków terapeutycznych przeciwko neokoronie. Wśród nich, zatwierdzone szczepionki neokoronowe obejmują szczepionki inaktywowane, szczepionki adenowirusowe, rekombinowane szczepionki białkowe, szczepionki mRNA i szczepionki DNA, a leki terapeutyczne obejmują leki chemiczne, przeciwciała i zastrzeżone leki ziołowe.***Zatwierdzona przez FDA (Amerykańska Agencja Żywności i Leków) broń neokoronowa***Do tej pory FDA zatwierdziła co najmniej trzy nowe szczepionki koronowe (dwie szczepionki mRNA i jedną szczepionkę adenowirusową), jeden lek do profilaktyki przedekspozycyjnej oraz dziewięć nowych terapii koronowych. Wśród nich jest Evusheld, długo działająca neutralizująca terapia skojarzona przeciwciałami opracowana wspólnie przez AstraZeneca i Vanderbilt University Medical Center, składająca się z dwóch neutralizujących przeciwciał tixagevimabu i cilgavimabu, które wiążą różne epitopy białka szczytowego neokoronawirusa, która w grudniu 2021 r. otrzymała pozwolenie FDA na stosowanie w stanach nagłych (EUA) u wybranych dorosłych i młodzieży (wiek ≥ 12 lat). Nowa profilaktyka przedekspozycyjna (PrEP) zakażenia koronawirusem (COVID-19) u wybranych dorosłych i młodzieży (wiek ≥ 12 lat, masa ciała ≥ 40 kg) jest jedyną obecnie dopuszczoną do stosowania w Stanach Zjednoczonych terapią w ramach profilaktyki przedekspozycyjnej zakażenia COVID-19.***Actemra/RoActemra jest pierwszym na świecie humanizowanym przeciwciałem monoklonalnym skierowanym przeciwko receptorowi IL-6 (IL-6R), które działa przeciwzapalnie poprzez blokowanie sygnalizacji IL-6 poprzez celowe wiązanie się z IL-6R i jest zatwierdzone do leczenia reumatoidalnego zapalenia stawów (RZS), wielostawowego młodzieńczego idiopatycznego zapalenia stawów (pJIA), układowego młodzieńczego idiopatycznego zapalenia stawów ( W czerwcu 2021 r. dożylna postać preparatu Actemra/RoActemra uzyskała pozwolenie FDA na stosowanie w nagłych przypadkach w leczeniu pacjentów, którzy otrzymują kortykosteroidy ogólnoustrojowe, wymagają podawania tlenu uzupełniającego/... nieinwazyjna lub inwazyjna wentylacja/ekstraporcjonalne membranowe natlenianie płuc (ECMO) u hospitalizowanych pacjentów dorosłych i pediatrycznych (2 lata i starszych) z COVID-19.*** Sotrovimab jest przeciwciałem neutralizującym, opracowanym przez GlaxoSmithKline (GSK) we współpracy z Vir Biotechnology, które wykazuje podwójne działanie, blokując jednocześnie wnikanie wirusa do zdrowych komórek i oczyszczając komórki zainfekowane. Ten epitop jest wysoce konserwowany, co może utrudniać rozwój oporności. sotrovimab, w którym zastosowano technologię Xtend firmy Xencor, jest również przeznaczony do osiągania wysokich stężeń w płucach w celu zapewnienia optymalnej penetracji tkanek dróg oddechowych dotkniętych SARS-CoV-2 i ma wydłużony okres półtrwania. pozwolenie na stosowanie w nagłych przypadkach zostało wydane przez FDA w maju 2021 r. do leczenia dorosłych i dzieci z wysokim ryzykiem łagodnego do umiarkowanego COVID-19. (12 lat i starsi, ważący co najmniej 40 kg), w szczególności: pacjenci z wysokim ryzykiem rozwoju ciężkiej postaci COVID-19 (w tym hospitalizacji i zgonu) z dodatnim wynikiem bezpośredniego testu na obecność wirusa SARS-CoV-2.*** REGEN-COV, wynaleziony przez firmę Regeneron i opracowany we współpracy z firmą Roche, jest koktajlem przeciwciał składającym się z dwóch przeciwciał monoklonalnych, kasiriwimabu i imdevimabu, które są skierowane przeciwko dwóm oddzielnym, nienakładającym się miejscom w regionie wiążącym receptory białka (białka S) nowego koronawirusa (SARS-CoV-2), i które działają synergistycznie w celu zmniejszenia ryzyka wystąpienia zakażenia. zmniejszają ryzyko ucieczki mutacji wirusowych i chronią populację przed wariantami wirusa ze zmutowanymi białkami S. Dane z badań przedklinicznych sugerują, że kasiriwimab i imdevimab zachowują aktywność neutralizującą wobec kluczowych pojawiających się wariantów. w listopadzie 2020 r. REGEN-COV uzyskał od FDA pozwolenie na stosowanie w stanach nagłych w leczeniu pacjentów, u których testy na obecność wirusa SARS-CoV-2 metodą bezpośrednią dały wynik pozytywny, którzy są w grupie wysokiego ryzyka rozwoju ciężkiej postaci wirusa COVID-19 i (lub) COVID-19. hospitalizowanych, pediatrycznych i dorosłych pacjentów w wieku ≥12 lat i ważących ≥40 kg z łagodnym lub umiarkowanym COVID-19. W lipcu 2021 roku FDA zaktualizowała EUA dla REGEN-COV, aby dopuścić jego stosowanie w profilaktyce poekspozycyjnej u osób z wysokim ryzykiem przejścia do ciężkiego COVID-19. Oznacza to, że REGEN-COV jest pierwszym nowym przeciwciałem neutralizującym koronę, które zostało dopuszczone w USA zarówno do leczenia pacjentów z COVID-19, jak i do profilaktyki poekspozycyjnej.*** Substancją czynną leku Olumiant jest baricitinib, selektywny, odwracalny, podawany raz na dobę doustny inhibitor JAK1 i JAK2, opracowany do leczenia różnych chorób zapalnych i autoimmunologicznych. w listopadzie 2020 r. lek otrzymał pozwolenie FDA na stosowanie w nagłych przypadkach, w połączeniu z produktem Veklury (remdesivir, raltegravir). W lipcu 2021 r. FDA rozszerzyła pozwolenie na stosowanie leku w nagłych przypadkach, aby umożliwić leczenie remdesiwirem lub bez niego.***Paxlovid i Molnupiravir są doustnymi lekami przeciwnowotworowymi, przy czym Paxlovid otrzymał 22 grudnia 2021 r. pozwolenie FDA na stosowanie w trybie nagłym w leczeniu dorosłych i dzieci w wieku 12 lat i starszych (ważących co najmniej 40 kg lub około 88 funtów) z łagodną do umiarkowanej chorobą nowotworową oraz osób o podwyższonym ryzyku wystąpienia ciężkiej choroby, co czyni go pierwszym dopuszczonym przez FDA do obrotu lekiem przeciwnowotworowym. Molnupiravir otrzymał pozwolenie FDA na zastosowanie w stanach nagłych (EUA) w dniu 23 grudnia 2021 r. w leczeniu dorosłych pacjentów z łagodnymi do umiarkowanych, bezpośrednimi dodatnimi wynikami testów wirusowych na obecność SARS-CoV-2 z potencjalnymi czynnikami ryzyka poważnej choroby, w tym hospitalizacji lub zgonu, którzy nie mają dostępu lub nie są klinicznie wskazani do leczenia zatwierdzonymi przez FDA produktami leczniczymi. Inne alternatywne metody leczenia nowego wieńcowego zapalenia płuc.*** Bamlanivimab jest silnym, neutralizującym przeciwciałem monoklonalnym IgG1 przeciwko białku żądłowemu SARS-CoV-2, opracowanym w celu blokowania wirusowego przyłączania się i wnikania do ludzkich komórek, a tym samym neutralizowania wirusa i potencjalnego zapobiegania i leczenia COVID-19, który otrzymał pozwolenie FDA na stosowanie w stanach nagłych w listopadzie 2020 r. do stosowania jako pojedynczy środek w leczeniu łagodnego do umiarkowanego zapalenia płuc u pacjentów w wieku 12 lat i starszych, u których istnieje ryzyko progresji do ciężkiego lub z wysokim ryzykiem hospitalizacji, w leczeniu pacjentów w wieku 12 lat i starszych z łagodnym do umiarkowanego COVID-19. Etesevimab jest rekombinowanym, w pełni ludzkim monoklonalnym przeciwciałem neutralizującym, które wiąże się specyficznie z wysokim powinowactwem z domeną wiążącą receptor białka żądła powierzchniowego SARS-CoV-2 i skutecznie wiąże się z receptorem SARS-CoV-2. W lutym 2021 r. terapia skojarzona Etesevimabem i Bamlanivimabem otrzymała pozwolenie FDA na stosowanie w nagłych przypadkach w leczeniu pacjentów w wieku 12 lat i starszych z łagodnym do umiarkowanego COVID-19, u których istnieje wysokie ryzyko progresji do ciężkiego lub hospitalizacji. Rozszerzone pozwolenie na stosowanie w stanach nagłych (EUA) w wybranych populacjach pediatrycznych wysokiego ryzyka (od urodzenia do wieku poniżej 12 lat). Na uwagę zasługuje fakt, że terapia Etesevimabem/Bamlanivimabem jest pierwszą na świecie i obecnie jedyną terapią przeciwciałami neutralizującymi, która obejmuje osoby poniżej 12 roku życia.***Jak dotąd, według niepełnych statystyk, w Chinach zatwierdzono co najmniej siedem szczepionek, sześć leków ziołowych i jedno przeciwciało neutralizujące. Wśród nich, zatwierdzone szczepionki nowokoronowe obejmują szczepionki inaktywowane, szczepionki adenowirusowe i rekombinowane szczepionki białkowe. Wśród nich BRII-196/BRII-198 Tengsheng Bo Yao jest pierwszym nowym zatwierdzonym lekiem specyficznym dla koronawirusa, a terapia została przedłożona FDA w celu uzyskania zezwolenia na zastosowanie w sytuacjach awaryjnych w październiku 2021 r.*** Warto również wspomnieć, że oprócz wyżej wymienionych klas zatwierdzonych szczepionek przeciwnowotworowych, Indie zatwierdziły obecnie szczepionkę przeciwnowotworową DNA, ZyCoV-D, opracowaną przez indyjską firmę farmaceutyczną Zydus Cadila, która wykorzystuje kolistą nić DNA do stymulowania układu odpornościowego przeciwko wirusowi nowotworowemu. W przeciwieństwie do innych szczepionek neokoronowych, ZyCoV-D nie wymaga wstrzyknięcia igły, lecz jest podawany za pomocą bezigłowego urządzenia, które wytwarza delikatny płyn pod wysokim ciśnieniem, który przenika bezpośrednio do powierzchni skóry, eliminując ból związany z wkłuciem igły.***Chociaż obecnie na całym świecie zatwierdzono szereg szczepionek przeciwko Koronawirusowi oraz leków terapeutycznych/profilaktycznych, odpowiedź człowieka na wirusa Koronawirusa pozostaje wyzwaniem, ponieważ wirus ten mutuje, i z niecierpliwością czekamy na pojawienie się w przyszłości bardziej skutecznych narzędzi do zwalczania Koronawirusa i zakończenia pandemii Koronawirusa.***    Dnia 09.01.2022 Według BioPharma Dive, prawie 80% firm biotechnologicznych, które debiutowały w 2021 roku, notowanych jest poniżej ceny ofertowej. Ale przed nami wiele możliwości - w pierwszej połowie tego roku 2022, mają zostać ogłoszone kluczowe badania nad rakiem piersi, chorobą Alzheimera, mukowiscydozą i wrzodziejącym zapaleniem jelita grubego. Kilka z tych badań klinicznych jest najbardziej wartych uwagi w pierwszej połowie 2022 roku.Pfizer, Arena Pharmaceuticals (etrasimod)Przejęcie Areny przez Pfizera za 7 miliardów dolarów jest jednym z największych przejęć w branży w 2021 roku, opartym w dużej mierze na obietnicy leku o nazwie etrasimod. Po rozczarowujących wynikach sprzedaży leku na odchudzanie, Arena zrestrukturyzowała się wokół leku, który okazał się obiecujący w kilku chorobach zapalnych. etrasimod działa w podobny sposób jak Zeposia, która była klejnotem koronnym przejęcia Receptos przez Celgene, a obecnie jest sprzedawana przez Bristol. Myers Squibb.Pfizer postawił na Arenę, ponieważ wierzył, że jego lek jest lepszy i zrobił to zanim wyniki kluczowych badań klinicznych były dostępne, aby udowodnić tę hipotezę - ku zaskoczeniu niektórych analityków z Wall Street. Wyniki te pojawią się w tym roku, począwszy od dwóch badań testujących etravomod we wrzodziejącym zapaleniu jelita grubego.Kierownictwo firmy Pfizer ujawniło podczas ostatniej telekonferencji, że spojrzało na zaślepione dane z dwóch badań (Elevate 12 i Elevate 52) i założyło, że etrasimod będzie skuteczny, co doprowadziło do zawarcia umowy. (Według Federalnej Bazy Danych Badań Klinicznych, wyniki Elevate 12 mogą być gotowe jako pierwsze).Pfizer liczy na to, że takie wyniki pobudzą jego biznes w leczeniu chorób zapalnych, czyli w obszarze, w którym leki Xeljanz i abrocitinib zostały spowolnione z powodu obaw o bezpieczeństwo.Sanofi, GSK (szczepionka New Crown)W grudniu ubiegłego roku firmy Sanofi i GSK poinformowały, że ich szczepionka może znacząco zwiększyć poziom przeciwciał przeciwwirusowych u osób, które wcześniej otrzymały którąkolwiek z czterech najczęściej stosowanych szczepionek. Jednak nie mogli oni ubiegać się o licencję, dopóki nie wykazano, że ich szczepionka chroni przed COVID-19 w dużym badaniu klinicznym, które staje się coraz trudniejsze do przeprowadzenia w miarę jak coraz więcej osób jest szczepionych lub zakażanych.Oczekuje się, że firmy Sanofi i GlaxoSmithKline przedstawią wyniki swoich badań na początku 2022 roku. Jeśli wyniki będą pozytywne, ich szczepionka, która opiera się na sprawdzonej technologii, mogłaby być pomocna w miejscach, gdzie inne szczepionki nie są powszechnie dostępne.Roche i Eisai (gantenerumab i lecanemab)Wyniki badań firm Roche i Eisai mogą dostarczyć dowodów na poparcie twierdzeń firmy Aduhelm, jej twórcy Biogen i FDA w 2022 roku lub mogą sprawić, że dopuszczenie leku do obrotu stanie się jeszcze bardziej wątpliwe.Aduhelm, gantenerumab firmy Roche oraz lecanemab firmy Eisai działają poprzez namierzanie skupisk białek w mózgu zwanych amyloidami. W ciągu ostatniej dekady wiele poprzednich leków - również ukierunkowanych na amyloid w taki czy inny sposób - nie przeszło pomyślnie badań klinicznych.Istnieje jednak nadzieja, że gantenerumab i lekanemab wykażą korzyści, w zależności od rodzaju grudek amyloidu, na które są ukierunkowane, oraz od bardziej starannie dostosowanego projektu badania. (Gantenerumab wypadł słabo w poprzednim badaniu, ale jest ponownie oceniany przy wyższych dawkach).Firma Eisai (partner firmy Biogen w rozwoju leku Aduhelm) złożyła wniosek o przyspieszone zatwierdzenie leku Lecanemab na podstawie danych z badań okresowych, które wykazały, że leczenie eliminuje amyloid w mózgu. Firma Roche może rozważać podobne podejście, ale nie potwierdziła jeszcze swoich planów.Oczekuje się, że dane dotyczące fazy 3 z obu firm będą dostępne dopiero pod koniec tego roku, chociaż jedno z badań firmy Roche (zwane "Graduate 2") ma być ukończone w federalnej bazie danych badań klinicznych do maja. Tak czy inaczej, badania te będą uważnie śledzone przez cały rok.AbbVie (lek na mukowiscydozę)Jeden po drugim, firma Vertex Pharmaceuticals zablokowała potencjalnych konkurentów dla swoich czterech głównych leków na mukowiscydozę, które obecnie generują prawie 7 miliardów dolarów rocznie. Ale najtrudniejszy test dla biotechnologii może nadejść już wkrótce.Na początku tego roku, AbbVie jest oczekiwane, aby ujawnić dowód-of-koncepcji wyników dla kombinacji trzech leków wykonane ze składników podobnych do Trikaft, Vertex własnej CF triplet i jej najlepiej sprzedającym się lekiem. Inicjatywa jest częścią długoterminowych wysiłków podejmowanych przez AbbVie w celu podważenia pozycji lidera w CF, jaką zajmuje firma Vertex. Gigant farmaceutyczny współpracował z Galapagos NV przez pięć lat przed podjęciem decyzji o nabyciu portfela mukowiscydozy belgijskiej biotechnologii w 2018 roku, ruch, który zaskoczył analityków w tym czasie, biorąc pod uwagę rozczarowujące wczesne wyniki generowane przez niektóre z leków.Jednak od tego czasu AbbVie pracuje nad udoskonaleniem portfolio leków, wprowadzając zmiany w dwóch z trzech jego składników. Główny dyrektor handlowy Jeff Stewart powiedział na konferencji telefonicznej na początku tego roku, że firma chce zobaczyć "przewagę skuteczności", nawet jeśli niewielką, nad Trikaftą. chociaż AbbVie nie spodziewa się pełnych wyników do końca 2022 roku, publicznie ujawni niektóre ze swoich ustaleń w pierwszym kwartale. Oczekuje się, że dostępne będą również oddzielne dane dla obu schematów leczenia.Gilead (Trodelvy)Lek przeciwnowotworowy Trodelvy ma pomóc zmienić narrację Gileada, co jest kluczowym powodem, dla którego biotechnologia wyda 21 miliardów dolarów w 2020 roku na producenta leku, Immunomedics.Obecnie lek Trodelvy jest zatwierdzony jedynie do leczenia późnych stadiów potrójnie ujemnego raka piersi i pewnej postaci raka pęcherza moczowego. Aby lek stał się bombą wagi ciężkiej, jaką przewiduje Gilead, Trodelvy musi odnieść sukces w trwającym badaniu fazy 3, zwanym TROPiCS-02.Badanie testuje lek Trodelvy w porównaniu z kilkoma chemioterapiami u pacjentów z HR-dodatnim i HER2-ujemnym rakiem piersi, chorobą, która stanowi 60-70% wszystkich przypadków raka piersi. Pomimo zastosowania od dwóch do czterech wcześniejszych terapii, w tym stosunkowo nowego leku na raka piersi o nazwie inhibitor CDK 4/6, u pacjentów objętych badaniem nadal obserwuje się postęp choroby.Pozytywne wyniki w pierwszym kwartale 2022 roku będą kluczowe dla firmy Gilead, pisze analityk RBC Capital Markets Brian Abrahams, dodając, że sukces przyniósłby Trodelvy 2 miliardy dolarów przychodu, dodałby 5 do 8 procent do akcji Gileada i potwierdziłby transakcję z Immunomedics.Karuna Therapeutics (KarXT)Opracowywanie nowych leków na zaburzenia psychiczne jest bardzo trudne, dlatego każdy obiecujący lek przyciąga uwagę, a dobrym przykładem jest opracowanie przez Karuna Therapeutics leku KarXT. Zaskakujące wyniki badania fazy 2 nad schizofrenią zwiększyły wartość rynkową firmy o miliardy dolarów i uczyniły z niej jeden z najgłośniejszych leków w tej dziedzinie. karXT łączy silny lek przeciwpsychotyczny ksanomelinę z substancją chemiczną, trospium, zaprojektowaną w celu złagodzenia jej potencjalnie problematycznych skutków ubocznych, takich jak uspokojenie i wymioty. Z powodu tych problemów firma Lilly opracowała i odłożyła na półkę ksanomelinę w latach 90-tych. ale lek Karuny wykazał niewiele ich oznak w testach okresowych, a jednocześnie miał znaczący wpływ na objawy schizofrenii.Przemawia to za ponowną oceną ksanomeliny i innych podobnych leków, które działają na białka neurologiczne zwane receptorami muskarynowymi. Podobny lek firmy Cerevel Therapeutics również okazał się obiecujący. Od tego czasu Karuna rozpoczęła dodatkowe badania z KarXT, w tym badanie fazy 2 u pacjentów psychiatrycznych z chorobą Alzheimera.Analitycy Stifel szacują wartość leków muskarynowych w schizofrenii na około 4 miliardy dolarów. W związku z tym, wiele zależy od badania 3 fazy Karuny, zwanego EMERGENT-2, które ma przynieść efekty w połowie tego roku. Jednak wiele obiecujących leków neurologicznych nie osiągnęło pożądanego efektu w poprzednich badaniach na późnym etapie, często z powodu wyższego niż oczekiwany efektu placebo.Intercept PharmaceuticalsIntercept wspierał zachęcające wczesne wyniki kliniczne i osiągnął wyraźny sukces w badaniu fazy 3 REGENERATE w 2019 r., umożliwiając firmie wprowadzenie na rynek pierwszego leku na NASH. Jeśli zaktualizowane wyniki badania REGENERATE będą pozytywne, Intercept może nadal zdobyć pierwsze zatwierdzenie leku na NASH. Oczekuje się, że wyniki uzyskane na początku tego roku będą zawierały więcej danych dotyczących bezpieczeństwa, niż pierwotnie przedstawiono dla leku Intercept, jak również 18-miesięczną analizę biopsji wątroby od ponad 500 pacjentów.Późniejsze wyniki pochodzą również z REVERSE, badania obejmującego pacjentów z marskością wątroby w NASH, którzy jeszcze nie wykazują objawów, a analityk SVB Leerink Thomas Smith napisał niedawno, że ogólny zestaw danych powinien zapewnić "długo oczekiwane wyjaśnienie możliwości stosowania [kwasu obeticholowego] w NASH".Allogene Therapeutics (ALLO-501a)W październiku FDA zawiesiła badania kliniczne prowadzone przez Allogene Therapeutics, jedną z wiodących firm w tej dziedzinie.Decyzja została podjęta po tym, jak naukowcy odkryli "nieprawidłowość chromosomalną" u pacjenta leczonego ALLO-501a, lekiem na chłoniaka, który wybrała firma Allogene. Chociaż znaczenie kliniczne tego odkrycia jest niejasne, instytucja zareagowała stanowczo, zaprzestając testowania nie tylko ALLO-501a, ale także wszystkich innych programów Allogene.Od tego czasu Allogene współpracuje z FDA, aby sprawdzić, czy edycja genów w przygotowaniu zabiegów powinna być obarczona winą. Ze swojej strony, firma zbagatelizowała incydent, z kierownictwem wyrażającym zaskoczenie działaniami FDA.Niektórzy analitycy spodziewają się, że wyniki tegorocznego dochodzenia i wznowionych testów mogą mieć daleko idące konsekwencje dla twórców Allogene i innych dostępnych od ręki terapii komórkowych, z których wiele obejmuje edycję genów.Pfizer i GSK (szczepionka przeciwko wirusowi polinukleosomowemu układu oddechowego)RSV co roku powoduje 177 000 hospitalizacji u osób starszych i 58 000 u dzieci poniżej piątego roku życia. Wirus ten okazał się trudnym celem dla producentów leków: próby opracowania szczepionki podejmowane od lat 60. ubiegłego wieku nie powiodły się. Jedynym sposobem na zwalczenie infekcji jest leczenie przeciwwirusowe; można również stosować syntetyczne przeciwciała, aby zapobiec chorobom, które wywołują.Wkrótce może się to zmienić. Firmy GlaxoSmithKline, Pfizer oraz Johnson & Johnson opracowały zastrzyki, które ćwiczą organizm w rozpoznawaniu białek wirusowych wykorzystywanych przez RSV do infekowania ludzkich komórek. Wszystkie trzy szczepionki znajdują się obecnie w późnej fazie badań, przy czym Pfizer i GlaxoSmithKline spodziewają się wstępnych danych fazy 3 w połowie tego roku, a Johnson & Johnson wkrótce potem.Wpływ finansowy tych badań jest znaczący - analitycy Cowen przewidują, że rynek szczepionek przeciwko RSV będzie wart blisko 10 miliardów dolarów do 2028 roku.Alnylam Pharmaceuticals (Onpattro)Jedno z bardziej zaskakujących niepowodzeń badań z 2021 roku miało miejsce w ostatnim tygodniu, kiedy lek na amyloidozę białka tyroksyny, rzadką chorobę genetyczną wpływającą na serce, nie działał lepiej niż placebo w badaniu fazy 3. Neil Kumar, dyrektor naczelny BridgeBio, twórca leku, powiedział w komunikacie, że wyniki były "zastanawiające" i spowodowały spadek ceny akcji o prawie 80 procent. Podnieśli stawkę dla badania przez Alnylam Pharmaceuticals, który powinien dostarczyć dane do połowy 2022 roku.Onpattro firmy Alnylam był pierwszym lekiem interferencji RNA, który trafił na rynek, gdy FDA zatwierdziła go w 2018 r. na uszkodzenie nerwów związane z amyloidozą białka tyroksyny lub ATTR. Od tego czasu Alnylam uzyskał zatwierdzenie dla wielu innych leków RNAi, ale Onpattro pozostaje jego najlepiej sprzedającym się lekiem. Kluczem do jego rozwoju było udowodnienie, że Onpattro może pomóc pacjentom z ATTR, którzy cierpią na chorobę serca - szybciej postępującą, bardziej śmiertelną i częściej występującą postać choroby.Badanie APOLLO-B zostało zaprojektowane właśnie w tym celu, a Alnylam uzyskał zachęcające wczesne wyniki badania. W tym roku firma Alnylam przedstawi wyniki badania, czy lek Onpattro może pomóc pacjentom w osiągnięciu lepszych wyników niż placebo w teście sprawdzającym, jak daleko mogą oni dojść w ciągu sześciu minut po roku od rozpoczęcia leczenia. Jest to ta sama miara niepowodzenia leku, co w przypadku firmy BridgeBio, głównie dlatego, że osoby otrzymujące placebo radziły sobie znacznie lepiej niż w poprzednim badaniu ATTR.BridgeBio twierdzi, że nie wie jeszcze, dlaczego jego lek jest niewystarczający. Matteis pisze, że w przypadku Alnylamu uważa, że jego lek powinien być bardziej skuteczny, ponieważ działa inaczej niż lek BridgeBio i BridgeBio. Pfizer zatwierdził podobne leki.    Dnia 05.01.2022 Firmy Pfizer, Roche, AstraZeneca i Johnson & Johnson zostały jakiś czas temu oskarżone o płacenie łapówek w celu zdobycia kontraktów na opiekę zdrowotną w Iraku, a przy okazji finansowanie terrorystów, którzy zabijali Amerykanów podczas wojny. Teraz cztery farmaceutyczne giganty będą musiały odpowiedzieć na ten pozew.Nietypowy pozew został złożony w 2017 roku, natomiast trzy lata później został oddalony przez sędziego Sądu Okręgowego USA w Waszyngtonie. Jednak w tym tygodniu amerykański sąd uchylił wcześniejszą decyzję. Panel trzech sędziów sądu okręgowego jednogłośnie zgodził się na ponowne rozpatrzenie pozwu. Posunięcie to zmusi Pfizera, AstraZeneca, Roche i Johnson & Johnson do ponownej obrony.We wspólnym oświadczeniu cztery firmy zaprzeczyły, jakoby popełniły jakiekolwiek wykroczenia. Rzecznik powiedział Reutersowi: "Dalsze skargi wykazałyby, że te firmy nie ponoszą odpowiedzialności".Zmieniony pozew domaga się odszkodowania na podstawie federalnej ustawy antyterrorystycznej dla 395 Amerykanów, którzy zostali zabici lub ranni w Iraku w latach 2005-2011. W pozwie, który obejmuje GE, zarzuca się, że firmy te płaciły łapówki terrorystom, którzy w tym czasie kierowali irackim Ministerstwem Zdrowia. W pozwie zarzuca się, że firmy te uzyskały kontrakty rządowe dzięki łapówkom, które zostały wykorzystane do sfinansowania ataków terrorystycznych na Amerykanów.W pozwie zarzuca się, że finansowana przez libański Hezbollah grupa terrorystyczna Jaysh al-Mahdi przejęła kontrolę nad irackim Ministerstwem Zdrowia w 2004 r. i wykorzystywała je jako centrum dowodzenia działaniami terrorystycznymi. Powodowie zarzucają, że firmy wykorzystywały lokalnych agentów do przekazywania terrorystom łapówek pieniężnych. Twierdzili oni również, że oskarżeni dostarczali również produkty medyczne, które były następnie sprzedawane przez Jaydsh al-Mahdi na czarnym rynku w celu finansowania jego działalności.W swoim orzeczeniu sędzia napisał: "Skarga opisuje, w jaki sposób Jaysh al-Mahdi przejął kontrolę nad irackim Ministerstwem Zdrowia i wykorzystał je jako siedzibę terrorystów. Akceptując te zarzuty, oskarżony miał do czynienia z ministerstwem w sposób bezpośredni z organizacją terrorystyczną. Ministerstwo zdrowia nie było więc niezależnym pośrednikiem, lecz linią frontu dla terrorystycznej działalności Jaysh al-Mahdi."Jak podaje Reuters, prawnicy oskarżonych wcześniej twierdzili, że firmy dostarczały "ratujące życie leki na raka piersi, zastrzyki na hemofilię, urządzenia ultradźwiękowe i inne produkty medyczne" rządowi irackiemu po upadku reżimu Saddama Husajna. Prawnik firm powiedział na przesłuchaniu we wrześniu 2021 r., że orzeczenie przeciwko firmom "miałoby poważny efekt wsteczny na gotowość firm i organizacji pozarządowych do prowadzenia podstawowej działalności medycznej w trudnych obszarach, które są często wymagane przez rząd".Pozew stwierdza również, że zarzuty opierają się na informacjach pochodzących od 12 poufnych świadków, prywatnych i publicznych raportów, umów, e-maili i innych, w tym dokumentów ujawnionych przez WikiLeaks. Pfizer, Roche i Johnson & Johnson potwierdziły również w złożonym w 2018 r. wniosku do Komisji Papierów Wartościowych i Giełd (SEC), że pozew trafił również do wiadomości Departamentu Sprawiedliwości.W ciągu ostatnich kilkunastu lat wielu producentów leków zawarło ugody ze stronami oskarżającymi o zagraniczne łapówkarstwo i przekupstwo. W 2011 roku J&J zgodził się zapłacić 70 milionów dolarów w celu uregulowania zarzutów, że płacił łapówki urzędnikom greckim, polskim i rumuńskim oraz wypłacał łapówki byłemu rządowi Iraku w ramach wielu programów ONZ.     Dnia 23.12.2021, Merck / Ridgeback ogłosił, że doustny lek COVID-19 Molnupiravir (MK-4482 / EIDD-2801) jest dopuszczony przez amerykańską FDA do stosowania w nagłych wypadkach w leczeniu dorosłych z łagodnym do umiarkowanego COVID-19. Pacjenci ci mają pozytywny wynik testu na SARS-CoV-2 i mają co najmniej jeden czynnik ryzyka rozwoju poważnej choroby.Warto zauważyć, że 4 listopada 2021 r. firma Merck/Ridgeback ogłosiła, że brytyjski Urząd Regulacji Leków i Produktów Opieki Zdrowotnej zatwierdził umieszczenie na liście moldupirawiru w Wielkiej Brytanii do leczenia dorosłych pacjentów z łagodnym do umiarkowanego COVID-19 o wyższym ryzyku ciężkiej choroby i hospitalizacji. Molnupirawir jest pierwszym na świecie doustnym lekiem przeciwwirusowym zatwierdzonym do leczenia łagodnego do umiarkowanego COVID-19 u dorosłych.Molnupirawir otrzymał zezwolenie FDA na stosowanie w nagłych wypadkach, w oparciu o pozytywne wyniki tymczasowej analizy badania fazy III MOVe-OUT i ostatnio zaktualizowane dane. Wyniki analizy okresowej wykazały, że stosunek hospitalizacji do zgonu w ciągu 29 dni molnupirawiru i placebo wynosił odpowiednio 7,3% i 14,1%. Ryzyko hospitalizacji i zgonu zmniejszyło się o 50% w grupie molnupirawiru i nie zgłoszono zgonów pacjentów w ciągu 29 dni, a 8 zgonów pacjentów zgłoszono w grupie kontrolnej placebo.W dniu 26 listopada dodatkowe dane analityczne dla wszystkich pacjentów (n = 1433) wykazały, że molnupirawir zmniejszył ryzyko hospitalizacji lub zgonu z 9,7% (68/699) w grupie placebo do 6,8% (48/709) w grupie mornupirawiru, zmniejszając bezwzględne ryzyko o 3,0% (p = 0,0218) i zmniejszając względne ryzyko o 30% (HR: 0,70). Dziewięciu pacjentów zmarło w grupie placebo i jeden w grupie molnupirawiru. Ponadto Merck ogłosił również, że podzieli się swoim lekiem przeciwwirusowym W leczeniu nowej korony z krajami rozwijającymi się, Molnuupiravir, w celu rozszerzenia stosowania tego obiecującego leczenia. Tymczasem Merck i jego partner Ridgeback Biotherapeutics twierdzą, że osiągnęli przełomową "umowę licencyjną bez patentów" z wspieraną przez ONZ pulą patentów na leki (MPP), aby podzielić się lekiem ze 105 krajami o niskim i średnim dochodzie. Jest to pierwsza umowa MPP zapewniająca dostęp do technologii medycznej COVID-19. Zgodnie z umową Merck nie będzie pobierać opłat licencyjnych ze sprzedaży Molnupiraviru, dopóki COVID-19 pozostanie sklasyfikowany przez Światową Organizację Zdrowia jako stan zagrożenia zdrowia publicznego o zasięgu międzynarodowym.Zarys. Molnupirawir (MK-4482, EIDD-2801) jest badaną, doustną postacią silnego analogu rybonukleozydów, który hamuje replikację SARS-CoV-2, czynnika sprawczego nowego koronawirusa. Wykazano, że molnupirawir ma pozytywny wpływ na zapobieganie, leczenie i zapobieganie rozprzestrzenianiu się wielu typów wirusa. Dane przedkliniczne pokazują, że Molnupiravir ma wysoki wpływ hamujący na rozwój oporności na leki.Molnupiravir został opracowany przez Drug Innovation lub DRIVE, w całości należącą do organizacji non-profit firmę biotechnologiczną należącą do Emory University, która otrzymuje granty badawcze od Departamentu Obrony USA i National Institutes of Health. Obecnie Molnupiravir jest opracowywany wspólnie przez Merck i Ridgeback. Ridgeback otrzymał wstępną zaliczkę od MSD i jest uprawniony do otrzymywania płatności warunkowych w oparciu o określone harmonogramy rozwoju i harmonogramy zatwierdzania przez organy regulacyjne. Wszystkie zyski ze współpracy zostaną podzielone równo między partnerów. Od czasu licencji Ridgeback, wszystkie fundusze na rozwój Mornupiraviru zostały dostarczone przez MERCK, a także Ridgeback.    Dnia 29.10.2021 PRAC ocenił kolejne dane dotyczące ryzyka zapalenia mięśnia sercowego i osierdzia po szczepionkach zawierających mRNA.Komitet ds. bezpieczeństwa Europejskiej Agencji Leków EMA (PRAC) ocenia kolejne dane dostarczające więcej informacji na temat ryzyka wystąpienia zapalenia mięśnia sercowego i osierdzia po szczepieniu szczepionkami COVID-19 Comirnaty i Spikevax (wcześniej COVID-19 Vaccine Moderna).Zapalenie mięśnia sercowego i osierdzia to stany zapalne serca. Objawy mogą być różne, ale często obejmują duszność, silne bicie serca, które może być nieregularne (kołatanie serca) oraz ból w klatce piersiowej.PRAC dokonał wcześniej przeglądu przypadków zapalenia mięśnia sercowego i zapalenia osierdzia zgłaszanych spontanicznie w Europejskim Obszarze Gospodarczym (EOG). Przegląd zakończył się w lipcu 2021 r. zaleceniem wymienienia obu tych stanów jako działań niepożądanych w informacji o produkcie dla tych szczepionek, wraz z ostrzeżeniem mającym na celu zwiększenie świadomości wśród pracowników służby zdrowia i osób otrzymujących te szczepionki.Komitet zwrócił się teraz do firm, które wprowadzają te szczepionki do obrotu, o dokonanie dogłębnego przeglądu wszystkich opublikowanych danych dotyczących związku zapalenia mięśnia sercowego i osierdzia, w tym danych z badań klinicznych, danych z literatury i danych dostępnych w domenie publicznej.EMA będzie nadal monitorować bezpieczeństwo i skuteczność szczepionek oraz przekaże dalsze informacje, gdy pojawią się nowe informacje.Szczepionki COVID-19: PRAC stwierdza brak wystarczających dowodów na możliwy związek z wieloukładowym zespołem zapalnym.PRAC uznał, że obecnie nie ma wystarczających dowodów na istnienie możliwego związku między szczepionkami COVID-19 a bardzo rzadkimi przypadkami wieloukładowego zespołu zapalnego (MIS).MIS jest rzadkim, poważnym stanem zapalnym dotyczącym wielu części ciała, którego objawy mogą obejmować zmęczenie, utrzymującą się ciężką gorączkę, biegunkę, wymioty, ból brzucha, ból głowy, ból w klatce piersiowej i trudności w oddychaniu. MIS był wcześniej zgłaszany po wystąpieniu choroby COVID-19.Ocena komitetu oparta jest na dostępnych spontanicznych zgłoszeniach i obecnie nie uzasadnia aktualizacji informacji o produkcie.PRAC zachęca wszystkich pracowników służby zdrowia do zgłaszania wszelkich przypadków MIS, które mogły wystąpić po szczepieniu oraz innych zdarzeń niepożądanych u osób otrzymujących te szczepionki.EMA będzie nadal uważnie monitorować wszelkie nowe doniesienia o tym schorzeniu i w razie potrzeby podejmie odpowiednie działania.PRAC rozpoczyna przegląd sygnału o wystąpieniu zespołu przecieku kapilarnego po szczepionce Spikevax.PRAC rozpoczął przegląd sygnału bezpieczeństwa w celu oceny doniesień o zespole przecieku kapilarnego u osób, które otrzymały szczepionkę Spikevax.W bazie danych systemu nadzoru EudraVigilance zgłoszono sześć przypadków tego bardzo rzadkiego zaburzenia, charakteryzującego się wyciekiem płynu z naczyń krwionośnych, powodującego obrzęk tkanek i spadek ciśnienia krwi. Na tym etapie nie jest jeszcze jasne, czy istnieje związek przyczynowy między szczepieniem a zgłoszeniami zespołu przecieku kapilarnego.Zgłoszenia te wskazują na "sygnał bezpieczeństwa" - informację o nowych lub zmianach w zdarzeniach niepożądanych, które mogą być potencjalnie związane z lekiem i które uzasadniają dalsze badania, szczególnie w populacji z tym schorzeniem w wywiadzie.PRAC oceni wszystkie dostępne dane, aby zdecydować, czy związek przyczynowy jest potwierdzony, czy nie. W przypadkach, gdy związek przyczynowy jest potwierdzony lub uznany za prawdopodobny, konieczne jest podjęcie działań regulacyjnych w celu zminimalizowania ryzyka. Zazwyczaj skutkuje to aktualizacją charakterystyki produktu leczniczego i ulotki dołączonej do opakowania.EMA będzie dalej informować o wynikach przeglądu PRAC.Lek Imbruvica: ryzyko nagłego zgonu lub zgonu z przyczyn sercowych niezwiązane z jednoczesnym stosowaniem inhibitorów ACE.PRAC zakończył przegląd sygnału bezpieczeństwa dotyczącego nagłego lub sercowego zgonu związanego ze stosowaniem leku Imbruvica (ibrutynib) w połączeniu z inhibitorami konwertazy angiotensyny (ACE).Imbruvica jest lekiem stosowanym w leczeniu nowotworów krwi: chłoniaka z komórek płaszcza, przewlekłej białaczki limfocytowej (CLL) i makroglobulinemii Waldenströma (znanej również jako chłoniak limfoplazmacytowy).Tymczasowe dane z badania klinicznego sugerowały, że ryzyko nagłego zgonu lub zgonu z przyczyn sercowych u pacjentów przyjmujących inhibitor ACE w momencie przystąpienia do badania może być zwiększone u pacjentów randomizowanych do leczenia ibrutynibem i rytuksymabem w porównaniu z pacjentami randomizowanymi do leczenia fludarabiną, cyklofosfamidem i rytuksymabem.Po zapoznaniu się z dodatkowymi analizami pochodzącymi z różnych źródeł, w tym z innych badań klinicznych, PRAC stwierdził, że możliwy związek pomiędzy leczeniem produktem leczniczym Imbruvica przy jednoczesnym stosowaniu inhibitorów ACE a ryzykiem nagłego zgonu lub zgonu sercowego nie wydaje się być prawdopodobny.Wśród pacjentów włączonych do badań klinicznych sponsorowanych przez posiadacza pozwolenia na dopuszczenie do obrotu nie stwierdzono statystycznie istotnych różnic w zakresie zdarzeń związanych z nagłym zgonem lub zgonem sercowym między pacjentami leczonymi inhibitorami ACE i produktem leczniczym Imbruvica a pacjentami, którzy otrzymywali inhibitory ACE i komparator.Komitet zdecydował zatem, że chociaż znane są już pewne kardiologiczne działania niepożądane leku Imbruvica, dalsza analiza poważnych zdarzeń kardiologicznych jest uważana za konieczną w celu ustalenia, czy zdarzenia te mogą być związane ze stosowaniem samego leku Imbruvica i lepszego scharakteryzowania ryzyka kardiotoksyczności leku, niezależnie od stosowania inhibitora ACE.Dalszy przegląd zostanie przeprowadzony w ramach odrębnej procedury regulacyjnej, w związku z czym niniejsza procedura sygnalizacyjna zostaje zamknięta.    Dnia 24.01.2017 Rośnie świadomość Polaków do zgłaszania działań niepożądanych leków a czy Firmy Farmaceutyczne są z tego zadowolone? W zeszłym roku o 30 procent więcej pacjentów niż rok wcześniej, zgłosiło działania niepożądane leków do Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych. Dla firm farmaceutycznych otwiera się nowy rynek zbytu - państwa afrykańskie będą mogły importować leki.

Unikalne aspekty transfuzji czerwonych krwinek u pacjentów pediatrycznych

Podziel się swoim głosem!




Podobał ci się ten materiał u góry?
  • Znakomity
  • Bardzo Dobry
  • Dobry
  • Przeciętny
  • Słaby
  • Beznadziejny