Trwa także wojna w biomedycynie

Ostatnia aktualizacja 7 marca 2022

W następstwie wybuchu epidemii COVID-19, na całym świecie wzrosło zapotrzebowanie na produkty biomedyczne, wskutek czego w większości krajów wystąpiły niedobory leków, materiałów i urządzeń medycznych, a rządy państw od tego czasu podejmują działania mające na celu zapewnienie stabilności łańcucha dostaw.

UE aktualizuje przepisy, aby wzmocnić zachęty i sankcje polityczne w celu zabezpieczenia dostaw leków. We wczesnej fazie epidemii UE (państwa wchodzące w skład) miała trudności z uzyskaniem leków i składników farmaceutycznych.

Od tego czasu bardziej niż kiedykolwiek w EWG teraz w UE pojęcia takie jak „wolny rynek”, „swoboda gospodarcza”, „konkurencyjność” wydawać się idą w zapomnienie w przypadku biomedycyny a zastępują je nowe „cła” „bariery wejścia” „subsydia” „kontrola władz” „nadmiar regulacji”. Który zestaw nazw działa bardziej na korzyść dla konsumenta – podatnika? Zobaczymy. Na dłuższą metę okaże się czy jedną patologię nie zastępuje się inną patologią i nie chodzi w tym przypadku o termin medyczny. Inaczej mówiąc, zmieniać i ulepszać, aby na końcu pozostało po staremu.

Ostatnio taki eksperyment z zestawem pojęć z w/w nr 2, przerabiała Polska jako członek UE na bazie przedłużenia koncesji jednej z amerykańskich stacji telewizyjnych tj. podmiotu spoza UE.

Aby rozwiązać problem niedoboru leków spowodowanego zbyt małą liczbą producentów, słabymi łańcuchami dostaw i niewystarczającymi zachętami finansowymi, UE rozważyła wprowadzenie bardziej rygorystycznych przepisów dotyczących dostaw leków w celu zapewnienia ich dostępności.

Europejska strategia w zakresie leków, opublikowana w listopadzie 2020 r., obejmuje wśród swoich czterech filarów wzmocnienie mechanizmów gotowości i reagowania na sytuacje kryzysowe w celu ochrony różnorodności i bezpieczeństwa łańcuchów dostaw oraz rozwiązania problemu niedoboru leków. W związku z tym Komisja Europejska dąży do zintensyfikowania dialogu między producentami leków a organami regulacyjnymi, aby przedstawić propozycje mające na celu wyeliminowanie słabych punktów globalnego łańcucha dostaw.

UE planuje nałożyć na firmy farmaceutyczne wymóg opracowania planów awaryjnych i zaakceptowania bardziej rygorystycznych zobowiązań w zakresie dostaw na poziomie zachęt do prowadzenia badań i rozwoju oraz kar nakładanych na przedsiębiorstwa. Przemawiając na spotkaniu ministrów zdrowia w Słowenii, unijna komisarz ds. zdrowia Stella Kyriakides powiedziała: “Musimy zaktualizować przepisy, aby zlikwidować luki w zharmonizowanej sprawozdawczości, obowiązkach dostaw i przejrzystości łańcucha dostaw”. KE planuje przedstawić propozycje legislacyjne w grudniu 2022 r.

Tyle na początek o UE a USA? W raporcie Białego Domu, opracowanym przez FDA i ASPR, zauważono, że amerykański łańcuch dostaw leków jest coraz bardziej uzależniony od leków, aktywnych składników farmaceutycznych (API) i kluczowych materiałów wyjściowych wyprodukowanych za granicą. Raport zaleca także promowanie lokalnych wysiłków produkcyjnych w USA oraz współpracę międzynarodową w celu promowania tworzenia innowacyjnych procesów produkcyjnych oraz badań i rozwoju technologii produkcyjnych.

W czerwcu 2021 roku Biały Dom, Departament Zdrowia i Usług Społecznych (HHS) oraz Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) wydały zalecenia polityczne mające na celu zabezpieczenie amerykańskiego łańcucha dostaw leków, przy czym HHS wstępnie przeznaczył prawie 60 milionów dolarów na opracowanie nowatorskich technologii platformowych mających na celu poprawę zdolności wytwarzania krajowych substancji czynnych, aby zmniejszyć zależność od globalnego łańcucha dostaw leków.

Nowa epidemia uwypukliła znaczenie surowców do wyrobu leków, a wiele krajów planuje przywrócenie kompletnych łańcuchów dostaw we własnych krajach poprzez przeniesienie produkcji substancji czynnych z powrotem do kraju pochodzenia, aby uniezależnić się od importu z innych krajów.

Kraje takie jak USA, UE, Japonia i Indie ogłosiły zamiar wprowadzenia lokalnej produkcji kluczowych leków i produktów medycznych. Na przykład francuska firma Sanofi połączyła swoje sześć zakładów produkujących API w Europie, tworząc niezależną firmę produkującą API, aby zrównoważyć zależność Europy od azjatyckich API.

W kwietniu 2021 r. administracja prezydenta Bidena zaproponowała utworzenie Agencji Zaawansowanych Projektów Badawczych w dziedzinie Zdrowia (ARPA-H). Wzorowany na Narodowym Instytucie Zdrowia (NIH) i dysponujący budżetem w wysokości 6,5 mld USD, miałby być wzorowany na Agencji Zaawansowanych Projektów Badawczych Departamentu Obrony USA (DARPA) i przyspieszać rozwój technologii medycznych poprzez finansowanie innowacji wysokiego ryzyka, ze szczególnym uwzględnieniem raka, cukrzycy i choroby Alzheimera, a także poszukiwanie innych “przełomowych innowacji”, które mogłyby zmienić kierunek badań w dziedzinie zdrowia, “innowacje transformacyjne”, które mogą zmienić kształt badań nad zdrowiem.

Przy istniejących mechanizmach finansowania, wsparcie NIH dla projektów naukowych ma tendencję do faworyzowania badań przyrostowych, opartych na hipotezach, natomiast część komercjalizacyjna wymaga oczekiwanego zwrotu z inwestycji w rozsądnych ramach czasowych, aby przyciągnąć inwestorów, w związku z czym niektóre z najbardziej obiecujących innowacyjnych pomysłów mogą nigdy nie dojrzeć. Chociaż utworzenie ARPA-H pozostaje kontrowersyjne, to jej zbadanie pod kątem modeli organizacyjnych i mechanizmów finansowania projektów stanowi idealną platformę dla innowacyjnych pomysłów, umożliwiającą dokonywanie kluczowych inwestycji w przełomowe technologie oraz mające szerokie zastosowanie platformy, zasoby i rozwiązania w medycynie i zdrowiu z korzyścią dla wszystkich pacjentów. Tych działań inwestycyjnych zazwyczaj nie da się łatwo zrealizować za pomocą tradycyjnych badań podstawowych i działań komercyjnych, które muszą się zwrócić inwestującym. Pozostaje tylko postawić otwarte pytanie, czy brak podstaw komercyjnych nie będzie usprawiedliwiać marnotrastwa pieniędzy przy takich projektach?

Fundacja Technologii Informacyjnych i Innowacji, amerykański ośrodek analityczny zajmujący się nauką i technologią, opublikowała w czerwcu 2021 roku raport “Zapewnienie ciągłej konkurencyjności biofarmaceutycznej USA”, w którym zaleca, że aby zapewnić USA pozycję światowego lidera w dziedzinie biofarmaceutyków, należy opracować silną krajową strategię konkurencyjności biofarmaceutycznej, zwiększyć inwestycje w partnerstwa między przemysłem a uniwersytetami skoncentrowane na innowacjach biomedycznych, a NIH powinien zwiększyć finansowanie o co najmniej 12 mld USD do 50 mld USD rocznie.

Podstawowe badania biofarmaceutyczne, opracowywanie produktów, dystrybucja rynkowa oraz fuzje i przejęcia będą nadal prowadzone na znacznie większą skalę globalną, a współpraca między wieloma stronami jest niezbędna w zakresie bezpieczeństwa łańcucha dostaw, badań i rozwoju oraz wiedzy w zakresie przepisów prawnych dotyczących leków. Nastąpi konwergencja systemów regulacyjnych w krajach głównego nurtu, zwłaszcza w takich obszarach jak badania kliniczne, weryfikacja w terenie i nadzór nad bezpieczeństwem farmakoterapii, a wymiana informacji i interoperacyjność staną się bardziej powszechne.

Amerykańskie i unijne organy regulacyjne ds. leków usprawniają wymianę informacji w celu ułatwienia opracowywania produktów, FDA i EMA uruchamiają program pilotażowy dotyczący równoległego doradztwa naukowego w zakresie złożonych produktów hybrydowych o charakterze generycznym.

FDA i Europejska Agencja Leków (EMA) ogłosiły we wrześniu 2021 r. rozpoczęcie programu pilotażowego mającego na celu zapewnienie równoległego doradztwa naukowego (PSA) dla wnioskodawców składających uproszczone wnioski FDA o nowe leki (ANDA) dla złożonych produktów generycznych oraz wnioski EMA o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu (MAA) dla produktów hybrydowych, co stanowi rozszerzenie istniejących PSA FDA i EMA dla nowych leków i produktów biologicznych. Celem programu pilotażowego jest zapewnienie recenzentom FDA i EMA mechanizmu optymalizacji globalnego planu rozwoju produktu wnioskodawcy, umożliwienie jednoczesnej wymiany opinii naukowych z wnioskodawcą w fazie rozwoju złożonego produktu generycznego/kombinowanego, zapewnienie wnioskodawcy głębszego zrozumienia podstaw decyzji regulacyjnych obu agencji, pomoc wnioskodawcy w uniknięciu niepotrzebnego powielania badań lub zbędnego różnicowania testów oraz zmniejszenie liczby zatwierdzeń. Pomaga to wnioskodawcom uniknąć niepotrzebnego powielania badań lub zbędnego różnicowania testów, a także skraca czas zatwierdzania.

USA, Europa, Kanada, Wielka Brytania i inne regiony zacieśniają współpracę antymonopolową w sektorze farmaceutycznym, aby zabezpieczyć dostawy leków i promować innowacje.

W marcu 2021 roku, w odpowiedzi na rosnącą liczbę transakcji fuzji i przejęć w sektorze farmaceutycznym, Komisja Europejska ogłosiła, że powołała specjalną grupę roboczą, która będzie współpracować ze swoimi odpowiednikami z USA i Wielkiej Brytanii oraz dzielić się wiedzą na temat sposobów weryfikacji fuzji i przejęć w sektorze farmaceutycznym, aby zapewnić bardziej rygorystyczną weryfikację transakcji fuzji i przejęć w celu zapobiegania wzrostowi cen leków i hamowaniu innowacji. Grupa robocza przeanalizuje doświadczenia zdobyte w ostatnich latach w zakresie fuzji i przejęć w celu zbadania i promowania konkurencji i innowacji w branży.

W ostatnich latach europejskie i amerykańskie organy antymonopolowe stopniowo zwiększały kontrolę nad fuzjami i przejęciami w przemyśle farmaceutycznym oraz innymi praktykami, które mogą szkodzić konsumentom i konkurencji, przy czym w centrum ich uwagi często znajdowały się umowy o płatnościach odwrotnych i strategie patentowania leków dożywotnio.